DNA bulatan kecil: Membuka Kunci Masa Depan Terapi Gen

Terapi gen, sebagai pendekatan terapeutik termaju, membawa harapan baru untuk pelbagai penyakit yang tidak boleh diubati. Antaranya, DNA bulatan kecil (mcDNA), berfungsi sebagai pembawa DNA bukan virus, secara beransur-ansur menunjukkan daya tarikan uniknya.

Pengenalan mcDNA

mcDNA berasal daripada DNA plasmid (pDNA) dengan membuang jujukan prokariotik dan mengekalkan hanya jujukan eukariotik, membentuk vektor penghantaran gen yang lebih kecil dan selamat. Berbanding dengan pDNA, mcDNA mengurangkan imunogenisiti dengan ketara, mengelakkan risiko pemindahan gen rintangan antibiotik, dan mencapai ekspresi gen yang lebih cekap dalam sel, meningkatkan keberkesanan rawatan.

Yaohai Bio-Pharma telah menubuhkan platform pengeluaran yang mematuhi GMP untuk plasmid bulat dan linear, disokong oleh pembangunan proses matang dan pengalaman pengeluaran GMP. Yaohai boleh memenuhi keperluan pelanggan yang berbeza, mulai daripada penyelidikan praklinikal, penyerahan IND, dan ujian klinikal, kepada pengeluaran komersil, dan memajukan kemajuan projek dengan cekap.

Proses Pengeluaran mcDNA

Penghasilan mcDNA melibatkan langkah-langkah seperti amplifikasi plasmid ibu bapa (PP), induksi penggabungan semula, dan penyingkiran kekotoran. Pada masa ini, pelbagai sistem recombinase digunakan untuk pengeluaran mcDNA, termasuk Phage λ integrase, Phage P1 Cre recombinase, ParA resolvase, dan sistem endonuklease homing PhiC31-integrase/I-SceI. Walau bagaimanapun, setiap sistem menghadapi cabaran dari segi hasil, ketulenan, dan kos. Untuk meningkatkan hasil, penyelidik sedang meneroka strategi seperti mengubah suai strain gen dan mengoptimumkan keadaan penapaian.

Pemurnian mcDNA

Kaedah penulenan untuk mcDNA telah berkembang daripada pengubahsuaian tulang belakang kepada teknik kromatografi baru. Walaupun terdapat pelbagai strategi pembersihan, isu seperti kadar pemulihan yang rendah dan kos yang tinggi kekal. Penyelidikan terkini telah mencapai penulenan mcDNA yang cekap menggunakan teknik seperti lajur monolitik yang diubah suai kadaverin, tetapi pengurangan selanjutnya dalam kos dan peningkatan dalam kadar pemulihan masih diperlukan.

Analisis Kuantitatif mcDNA

Pada masa ini, analisis kuantitatif mcDNA bergantung terutamanya pada kaedah seperti qPCR dan elektroforesis, yang mempunyai masalah dengan kos tinggi dan ketepatan yang terhad. Penyelidikan terkini telah menggunakan teknologi kromatografi untuk mencapai analisis kuantitatif mcDNA yang pantas dan tepat, menyediakan kaedah baharu untuk kawalan kualiti mcDNA.

Prospek Permohonan dan Cabaran mcDNA

mcDNA mempamerkan prospek aplikasi yang luas dalam terapi gen, vaksin DNA, dan terapi selular. Walau bagaimanapun, isu seperti hasil rendah, kos tinggi, kawalan kualiti yang sukar dan kecekapan penghantaran in vivo yang terhad masih perlu ditangani. Pada masa hadapan, penyelidik akan menumpukan pada meningkatkan hasil mcDNA, mengurangkan kos, mengoptimumkan kaedah kawalan kualiti, dan membangunkan sistem penyampaian yang lebih cekap untuk menggalakkan pembangunan mcDNA dalam aplikasi klinikal.

Kesimpulan

Sebagai pembawa DNA bukan virus yang baru muncul, mcDNA mempunyai potensi besar dalam terapi gen dan bidang berkaitan. Walaupun menghadapi banyak cabaran, dengan kemajuan penyelidikan dan teknologi, mcDNA dijangka menjadi pembawa DNA bukan virus paling popular pada masa hadapan, membawa kejayaan kepada bidang perubatan.

Yaohai Bio-Pharma juga sedang giat mencari rakan kongsi global institusi atau individu dan menawarkan pampasan paling kompetitif dalam industri. Jika anda mempunyai sebarang pertanyaan, sila hubungi kami: [email protected]