Kažkada buvo mokslininkų, kurie tikrai stengėsi padėti žmonėms būti mažiau nelaimingiems. Jie atėjo pas mus prašydami būdų, kaip išgydyti sergančius žmones. Ši mokslininkų grupė įdėjo daug pastangų ir atrado daug mažų kūno dalių, "genų. Genai yra instrukcijų knygelės, nurodančios mūsų kūnui, kaip tinkamai veikti. Šie genai yra mūsų kūno naudojimo instrukcija, tačiau kartais juose yra klaidų, dėl kurių mes susergame. Mokslininkai buvo suinteresuoti rasti šių klaidų sprendimą; tam jiems reikėjo konkretaus įrankio.
Mes užfiksavome sveiką geną savo liposomoje ir perdavėme jį į sergančias kūno ląsteles naudodami a cirRNR plazmidės sekos dizainas. Vėžys netenka savigynos mechanizmų ir yra įstrigęs angoje, sukurtoje auglio masėje tam tikslui – tai natūralus jų velnių negydomo vėžio pašalinimo būdas, kai naudojamas mažas rutulys, vadinamas nanodalelėmis, kad sveiki genai būtų tiekiami tiesiai į sergančias ląsteles. Šios nanodalelės yra tik mažytės specialios medžiagos, vadinamos „lipidu“, dalelės. Panašiai kaip ląstelių sienelės yra tie lipidai, kurie savo ruožtu gali susijungti į mažus rutuliukus, vadinamus „lipidų nanodalelėmis“ arba LNP. „Sveiki genai įkraunami į LNP, tarsi keleivis gudrauja važiuoti automobiliu. Savo ruožtu LNP perneša terapinius genus į sergančias ląsteles ir veikia kaip taksi vairuotojas, kuris pristato ką nors namo. Sveiki genai, perduodami per vektorių, gali būti naudojami Foucs gydymui ir palengvinimui, kuris taip pat yra šio gydymo dalis.
Yra jų patentuota cirRNR valymo proceso kūrimas, kuri leidžia sveikiems genams sėkmingai patekti į sergančias ląsteles. Jis prasideda genų rinkiniu, žinomu kaip žiedinė RNR arba cirRNR. CircRNR yra stabilesnės arba galingesnės, palyginti su kitomis genų rūšimis, todėl jos ilgiau gyveno mūsų kūne. Kadangi sergančios ląstelės gyvena ilgiau, norime, kad sveiki genai išliktų pakankamai ilgai, kad padėtų, bet ne per ilgai, kad jie trukdytų CircRNR taip pat yra labiau atsparios degradacijai, kurią sukelia tokie dalykai kaip fermentai, kurie gali suardyti kitų tipų genus. Atsižvelgiant į šias savybes, atrodo, kad cirRNR yra idealus kandidatas į genų papildymus, kurių tikslas - pagerinti žmogaus sveikatą.
CirRNR-LNP kapsuliavimo protokolas yra sudėtingas procesas, tačiau jį sudaro keli žingsniai, kurie bus toliau suprantami, kaip aprašyta vėliau. Iš ten sveiki genai yra mokslininkų LNP. Tada jie prideda LNP į specifines "etanolio" ir "acetono chemines medžiagas", kurios padeda jiems ištraukti tinkamo dydžio daleles į rinkinį. Tai veikia kaip klijai LNP, verčiantys juos kauptis į didesnę nanodalelę. Šį procesą vadiname "nusodinimu. Kuo didesnė nanodalelė, tuo lengviau panaudoti ir pernešti daugiau to gero geno viduje, todėl gydymas bus geresnis.
Antra, mokslininkai sujungia platesnę nanodalelę su medžiaga, vadinama polietilenglikoliu (arba PEG), kuri veikia kaip slidi danga, padedanti nanodalelėms slaptai slysti per mūsų kūno apsaugą ir link sergančių ląstelių. PEGilinimas „PEGilinimo“ procesas. PEGilinimas yra labai svarbus, nes mūsų kūnai gerai atsikrato svetimų medžiagų, tokių kaip nanodalelės. Mokslininkai naudoja PEG, kad apsaugotų nanodaleles, kad mūsų organizmas jas nesuvalgytų, kol jie dar nespėjo atlikti savo svarbiausio darbo arba pernešti įprastus genus.
Tačiau genų terapija neapsieina be kliūčių. Didžiausia problema yra ta, kad jūs turite gauti sveikus genus į tinkamas savo kūno ląsteles. Mūsų kūnai yra sudėtingi, todėl daiktų nuvežimas į reikiamą vietą gali būti iššūkis. Naudojant šį protokolą sveiki genai pristatomi tiesiai į sergančias ląsteles, nes išjungiami jų NAT. Todėl genų terapija gali būti veiksmingesnė ir sukelti mažiau neigiamų padarinių, o tai yra svarbi nauda pacientui.
Be šios kliūties, reikia užtikrinti, kad tie sveiki genai, kuriuos pridėtumėte, liktų ten, kur jų reikia. Mūsų kūnai (tikiuosi) nėra tokie patys kaip prieš metus, o ląstelės yra pakeistos. Jei šie sveiki genai nėra sėkmingai integruoti ląstelėse arba jie integruojasi lokaliai, bet į netinkamo tipo ląsteles, genų terapija gali nepavykti. Vietoj to, cirRNR-LNP kapsuliavimo protokolas gali padėti į daugelį ląstelių tiesiogiai pristatyti didžiulį kiekį sveikų genų. Visa tai padidintų tikimybę, kad geri genai egzistuoja tinkamoje srityje, kad galėtų atlikti savo pagrindines pareigas.
Yaohai BioPharma yra 10 geriausių mikrobų CDMO, apimantis kokybės valdymo ir reguliavimo klausimus. Sukūrėme tvirtą kokybės valdymo sistemą, kuri atitinka dabartinius GMP standartus ir reglamentus visame pasaulyje. Mūsų reguliavimo komanda nuodugniai išmano pasaulines reguliavimo sistemas. Tai leidžia mums paspartinti biologinius paleidimus. Užtikriname atsekamus gamybos procesus bei aukštos kokybės produktus, atitinkančius JAV FDA ir ES EMA gaires. „circRNA-LNP Encapsulation Protocol“ ir Kinijos NMPA taip pat yra patenkinti. „Yaohai BioPharma“ sėkmingai išlaikė auditą vietoje, kurį atliko akredituotas Europos Sąjungos kvalifikuotas asmuo (QP), siekdamas peržiūrėti mūsų GMP sistemą ir gamybos įrenginį. Taip pat atlikome pirmuosius ISO9001 kokybės vadybos sistemos ir ISO14001 aplinkosaugos vadybos sistemos sertifikavimo auditus.
Yaohai Bio-Pharma yra pirmaujanti mikrobų biologijos CDMO. Mes daugiausia dėmesio skyrėme mikrobų gaminamoms terapinėms priemonėms ir vakcinoms, skirtoms žmonių, veterinarijos ir naminių gyvūnėlių sveikatos priežiūrai. Turime cirRNR-LNP Encapsulation Protocol RD platformas bei gamybos technologijas, apimančias visą procesą, pradedant nuo mikrobų padermių ląstelių, metodų ir procesų kūrimo iki komercinės ir klinikinės gamybos, kuri užtikrina sėkmingą pažangiausių sprendimų įgyvendinimą. Įgijome didelę patirtį biologinio mikrobinių ląstelių apdorojimo srityje. Pristatėme daugiau nei 200 pasaulinių projektų ir padedame savo klientams naršyti pagal JAV FDA, ES EMA, Australijos TGA ir Kinijos NMPA įstatymus. Mūsų profesionali patirtis ir didelė patirtis leidžia greitai reaguoti į rinkos poreikius ir teikti pritaikytas CDMO paslaugas.
„circRNA-LNP Encapsulation Protocol“ yra 10 geriausių biotechnologijų įmonių, kurios specializuojasi mikrobiologinėje fermentacijoje. Mes pastatėme modernią įmonę su stipriomis RD galimybėmis ir moderniomis gamybos patalpomis. Galimos penkios vaistų gamybos linijos, atitinkančios GMP mikrobinio valymo ir fermentacijos standartus, taip pat dvi automatizuotos buteliukų, kasečių ir užpildytų adatų užpildymo ir apdailos linijos. Galimos fermentacijos svarstyklės yra 100L, 500L, 1000L, iki 2000L. Buteliukų užpildymo specifikacijos svyruoja nuo 1 ml iki 25 ml. užpildytų švirkštų ir kasetės užpildymo specifikacijos apima 1–3 ml. Gamybos cechas atitinka cGMP reikalavimus ir garantuoja stabilų komercinių produktų ir klinikinių mėginių tiekimą. Mūsų gamykla gamina dideles molekules, kurios siunčiamos visame pasaulyje.
Yaohai Bio-Pharma turi patirties gaminant biologinius preparatus, sukurtus pagal cirRNR-LNP Encapsulation Protocol. Siūlome pritaikytus RD ir gamybos sprendimus, tuo pačiu užtikrindami, kad nėra jokios rizikos. Mes dalyvavome įvairiuose metoduose, pavyzdžiui, rekombinantinės subvienetinės vakcinos, peptidiniai hormonai, citokinai, augimo faktoriai, vieno domeno antikūnų fermentai, plazmidinės DNR MRNR ir daugelis kitų. Esame daugelio mikroorganizmų, įskaitant mielių tarpląstelinę ir tarpląstelinę sekreciją (išeiga iki 15g/l), taip pat bakterijų tarpląstelinio tirpaus ir inkliuzinio kūno (išeiga net 10g/l) specialistas. Taip pat sukūrėme BSL-2 fermentacijos platformą bakterinėms vakcinoms kurti. Mes orientuojamės į procesų tobulinimą, produktų išeigų didinimą ir gamybos sąnaudų mažinimą. Pasitelkę stiprią technologijų komandą galime užtikrinti greitą ir patikimą projekto pristatymą, kuris greičiau pateiks jūsų produktą į rinką.