세포 및 유전자 치료의 부상과 약속

세포 및 유전자 치료(CGT)는 유전자와 세포 치료를 모두 포괄하는 최첨단 의료 접근 방식입니다. 유전자 치료는 개별 유전자의 발현을 추가, 수정 또는 침묵시키거나 비정상적인 유전자를 복구하여 질병을 치료하는 것을 목표로 합니다. 반면 세포 치료는 생물공학적 방법을 사용하여 특정 기능을 가진 세포를 얻은 다음, 이를 확장하고 시험관 내에서 특별히 배양하여 면역 능력을 강화하고 병원균과 종양 세포를 죽여 특정 질병을 치료하는 효과를 얻습니다.

CGT는 기존의 소분자 및 항체 약물과 달리 단백질 수준 조절의 한계를 극복해 유전자 발현, 침묵, 또는 체외에서 분자 수준에서의 변형. 20개 이상의 CGT 제품이 마케팅 승인을 받았으며, 주로 확산성 대형 B세포 림프종, B세포 급성 림프구성 백혈병, 맨틀세포 림프종 및 다발성 골수종과 같은 질병을 치료하는 데 사용됩니다.

앞으로 CGT 제품의 적용 범위는 더욱 확대될 것이며, HIV 감염, 암, 혈액 질환, 신경 질환, 유전 질환을 포함한 일련의 질병을 치료하기 위한 개발이 예상됩니다. 그러나 CGT 제품의 제조 과정은 비교적 복잡하며, 플라스미드 생산과 바이러스 생산이 중요한 단계입니다.

준비 과정에서 첫 번째 단계는 정상 유전자를 얻어 벡터로 구성하는 것입니다. 정상 게놈을 템플릿으로 사용하여 타겟 단편을 증폭하는 것이 일반적인 접근 방식이지만 증폭하기 어려운 시퀀스 및 증폭 제품의 돌연변이와 같은 문제에 직면할 수 있습니다. 따라서 대부분의 연구자 또는 회사는 유전자 합성을 선택하여 구성된 정상 유전자 벡터를 직접 얻어 약물 개발 및 생산 주기를 크게 단축합니다.

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