RNA messaggero (mRNA)

Cronologia dello sviluppo dell'mRNA

Nel 1961, Brenner e colleghi scoprirono per la prima volta l'mRNA come sostanza ereditaria intermedia nel dogma centrale (dal DNA, all'RNA, alle proteine). Nel 1990, gli mRNA trascritti in vitro furono completamente espressi mediante iniezione diretta in cellule di mammifero, dimostrando con successo per la prima volta che gli mRNA potevano essere espressi in vivo e che si potevano sviluppare vaccini basati su mRNA.

Da allora, il modello strutturale, l’editing, la consegna e altre tecnologie correlate per gli mRNA hanno fatto rapidi progressi. E gli mRNA ex vivo sono stati trasfettati per la prima volta in cellule dendritiche nel 2002 nello studio clinico per la stimolazione delle cellule T citotossiche contro il cancro. Nel 2020 sono stati approvati i vaccini mRNA contro la malattia da coronavirus 2019 (COVID-19), il che ha ulteriormente aumentato l’interesse e le aspettative nei confronti dell’mRNA. Attualmente, vaccini e farmaci basati su mRNA vengono attivamente studiati per il trattamento di una varietà di malattie, tra cui malattie infettive, cancro e carenza di proteine/enzimi.

Tecnologie coinvolte nella sintesi dell'mRNA

Sintesi in vitro dell'mRNA

Modifica del cappuccio da 5'

Modifica PolyA

Modificazione dei nucleotidi

Sistema di consegna dell'mRNA

Applicazione dell'mRNA

Vaccini a mRNA

• Vaccini a mRNA contro i virus patogeni
• Vaccini a mRNA contro i batteri patogeni
• Vaccini mRNA per la terapia del cancro
• Vaccino a mRNA nel gatto

Terapia dell'mRNA

• Anticorpo che codifica l'mRNA
• Terapia dell'mRNA come sostituto proteico
• Terapie mRNA per l'acidemia metilmalonica
• Terapie mRNA per la fibrosi cistica
• Terapie di mRNA per la carenza di OTC
• Terapie mRNA per l'acidemia propionica
• Terapie mRNA per la malattia coronarica

Altri

• mRNA come controllore epigenomico
• mRNA per l'editing genetico

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