پروپیونک اسیدیمیا کو پروپیونک اسیدیوریا بھی کہا جاتا ہے، یہ ایک نادیر خودملookie میٹابولک درد ہے جو برانچڈ چین آرگنیک اسیدمیا ہے۔ پروپیونک اسیدیمیا پروپیونل-CoA کاربکسلیز کی کمی (PCC کمی) کے نتیجے میں پیدا ہوتی ہے، جو میتھیلمالونک اسیدمیا کی طرح ہوتی ہے جو میتھیلمالونل-CoA موٹیس کی کمی سے پیدا ہوتی ہے۔ پروپیونک اسیدیمیا والے مریض کو کچھ خاص پروٹینز اور فٹ کو صحیح طور پر پروسیس نہیں کرنے دیتا، جس کے نتیجے میں خون/پانی میں پروپیونک اسید جیسے مضر مواد کا جمع ہونا شروع ہوجاتا ہے، جو پروپیونک اسیدیمیا کے علامتوں اور علائم کا باعث بنتا ہے۔
پی سی سی انزائیم میں آلفا اور بیٹا ذیلی یونٹ شامل ہیں جو پی سی سی اے اور پی سی سی بی ژن کے ذریعے کُوڈ ہوتے ہیں؛ پی سی سی اے اور پی سی سی بی ژن کے دونوں نقلیں میں متغیرات پی سی سی انزائیم کی کمی کا سبب بن سکتے ہیں۔ پروپیانک اسیدیمیا کے لیے ممکنہ علاجات میں فنکشنل انزائیم ریپلیسمنٹ تھراپی یا ایم ایچ ایس بییسڈ پی سی سی تھراپی شامل ہوسکتی ہے۔
ایLNپی کے ذریعے کیپسلیٹڈ، ایم ایچ ایس-3927، ایک قسم کی ایم ایچ ایس دوا ہے، جس میں پی سی سی اے اور پی سی سی بی کوڈنگ ژن شامل ہیں جو زیندہ پی سی سی انزائیم کی اظہار کے لیے استعمال ہوتے ہیں۔ ایم ایچ ایس-3927 میڈرنا نے ڈیزائن کیا تاکہ جسم کو گم شدہ یا غیر واقعی پی سی سی انزائیم کو بازیاب کرنے کی صلاحیت حاصل ہو، جو پروپیانک اسیدیمیا کی وجہ بن سکتا ہے۔ میڈرنا کی ایم ایچ ایس-3927 نے ایف ڈی اے سے منح ارذی ڈرگز، نادرن بچوں کی بیماری کے ڈیزائنیشن، اور فاسٹ ٹریک ڈیزائنیشن حاصل کی ہے، جبکہ ایم ایچ ایس کے تحت پروپیانک اسیدیمیا کے علاج کے لیے ایم ای اے سے ارذی ڈرگ ڈیزائنیشن حاصل کی ہے۔
ایک فیز 1/2 مطالعہ (پہلا انسانی مطالعہ) حال چل رہا ہے جس کے ذریعے دوا کی سلامتی، فارماکولوژیکل سرگرمی اور mRNA-3927 کی درمیانی معالجاتی کارکردگی کو گینت کیا جا رہا ہے، جو ژنی طور پر تصدیق شدہ پروپائیک اسیدمیا کے مریضین میں استعمال ہوتی ہے۔ مئی 2023 میں، مڈرنہ نے ظاہر کیا کہ mRNA-3927 کو فیز 1/2 مطالعے کے درمیانی دیٹا کے تحت ان جذبات سے خوب صاف چلایا گیا ہے جو اندازہ لگایا گیا ہے۔
Yaohai Bio-Pharma RNA کے لیے ایک گھٹنوں کا حل پیش کرتا ہے
سفتی شدہ دلیوربلز
|
گریڈ
|
دلوں والے
|
سبک
|
استعمالات
|
|
non-GMP
|
دوائی مادہ، mRNA
|
0.1~10 ملی گرام (mRNA)
|
پریکلینیکل تحقیق جیسے سیل ٹرانس فیکشن، تحلیلی طریقہ کار کی ترقی، پر استیبیلٹی مطالعات، فارمیوشن ترقی
|
|
ڈرگ پروڈکٹ، LNP-mRNA
|
|
GMP، صفائی
|
دوائی مادہ، mRNA
|
10 ملی گرام ~ 70 گرام
|
تحقیقی نئے دوا (IND)، بالینیال محاصرہ اجازت (CTA)، بالینیال محاصرہ صلاحیت، بائولاجیک لائنسس ایپلیکیشن (BLA)، تجارتی صلاحیت
|
|
ڈرگ پروڈکٹ، LNP-mRNA
|
5000 بوتل یا پری-فائلڈ سائرن/کارٹریجز
|
پروپیونک اسیدیمیا کے لیے mRNA ثیراپیوٹکس پائیپلائن
|
کوڈ نام
|
ٹارگٹ پروٹین
|
نمایاں پتے
|
تیار کنندہ
|
آخرین مرحلہ
|
|
mRNA-3927
|
PCC انزائیم کے الفا اور بیٹا ذرات (PCCA اور PCCB)
|
پروپیونک اسیدیمیا (PA)
|
Moderna
|
فیز I/II
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
