سسٹک فائبrosis (CF) ایک جینی بیماری ہے جو خودکار طور پر ریسیسیو طریقے سے دیکھائی دیتی ہے اور ریونڈز اور گیاسترنٹیشنل سسٹم کو متاثر کرتی ہے، جس کے نتیجے میں تنفسی اور ہضمی اختلالات پیدا ہوتے ہیں۔ بیماری کی وجہ CFTR پروٹین کو کوڈنگ کرنے والے جین کے دونوں نقلیں (الیل) میں فانکشنل میوٹیشن کی کمی ہے۔
CFTR پروٹین ایپیتھیلیل سیل ممبرینز کے ذریعہ سلٹس (بیکاربونیٹ آئنز شامل) اور پانی کی منتقلی کو منظم کرتا ہے؛ CFTR جین میں میوٹیشنز کلرائڈ چینلز کے عادی عمل کو خراب کرتی ہیں، جس کے نتیجے میں ریونڈز، پینکراس، اور دیگر اعضاء میں مخاطی شربت کی منتقلی کم ہوجاتی ہے، جو سسٹک فائبrosis کی وجہ بناتی ہے۔
سيسٹک فائبروزیس کے مریضین کے پروں میں CFTR mRNA کا ایک فنکشنل کاپی کا ظہور ہوسکتا ہے جو CFTR فنکشن کو واپس کرنے اور پروں کے بیماری کے ترقی کو بہتر بنانے میں مدد کرسکتا ہے۔ بعض mRNA-بستہ درمانات، جیسے MRT5005، ARCT-032، اور VX-522، اب پری-کلینیکل اور کلینیکل مطالعات میں آزمائش کے تحت ہیں۔
MRT5005
Translate Biologics (Sanofi) نے لیڈ کینڈیڈیٹ MRT5005 کی شناخت کی، جو CFTR پروٹین کے لئے کوڈن-آپٹیمائزڈ mRNA ہے، سیسٹک فائبروزیس کے لئے بہترین دوا کے طور پر۔ MRT5005 کو LNP کے ذریعہ بنایا گیا ایک ایروسول کی شکل میں دیا جاتا ہے، جو نیبلائز کیا جاتا ہے (انہالیشن ڈلیوری) اور وہ mRNAs کو لکھتی ہے جو مستقیم طور پر تنفسی پٹ کے ذریعہ پہنچایا جاسکتا ہے۔
لیب کے اور جاندار کے تجربات مینسلی خالص کلیوں اور وہیں جانوروں پر جو CFTR کو ظاہر نہیں کرتے، MRT5005 کی انھالیشن کے بعد CFTR کی ظاہریت دکھاتے ہیں۔ RESTORE-CF مطالعہ (پہلا فاز 1/2) میں، Cystic Fibrosis کے مریضوں کو MRT5005 کا ایک دوس دیا گیا تھا تین دوس سطحیں پر (8، 16 اور 24 ملی گرام)۔ 8 ملی گرام اور 16 ملی گرام کی دوسوں پر MRT5005 بہت زیادہ تحمل شدہ تھا اور کسی بھی شدید منفی اثر کا مشاہدہ نہیں ہوا۔
ARCT-032
Acturus LUNAR لپڈ سپری پلیٹ فارم پر مبنی ARCT-032 کی ترقی کر رہا ہے، جو CFTR پروٹین کو کوڈ کرتا ہے جو کسٹک فائبروزیس کے لیے ایک معالجاتی استراتیجی ہے۔ ARCT-032 کو بالکل ہوا کی طرف بھیجا گیا ہے، اور جاندار کے ٹیسٹ کے ذریعے فنکشنل CFTR پروٹین کی ظاہریت دکھائی گئی ہے۔ اسے امریکی مakanیات اور دواخانہ انتظامیہ نے Orphan Drug Designation اور Rare Pediatric Disease Designation دیا ہے۔ ARCT-032 کی فیز 1 کی مطالعات موجودہ طور پر چل رہی ہیں۔
VX-522
ورٹیکس، موڈینا کے ساتھ تعاون کرتے ہوئے، ایک دوسرے CFTR mRNA بنیادی درمان، VX-522 کی ترقی کر رہا ہے، جو سائستک فائبrosis کے مریضین کے لیے جن کے پاس غیر منفعل CFTR پروٹین ہوتی ہے؛ VX-522 کو بھی نفوس کیا جاتا ہے CFTR mRNA NLP میں پیک کر کے ریوں تک پہنچایا جاتا ہے۔ 7 جنوری 2024 کو، ورٹیکس نے اعلان کیا کہ VX-522 کے فیز فرسٹ ٹرائل کا 1/2 (ایک ڈوز) حصہ مکمل ہوا ہے اور ٹرائل کا رپیٹ ڈوز (MAD) حصہ شروع ہو چکا ہے۔
Yaohai Bio-Pharma RNA کے لیے ایک گھٹنوں کا حل پیش کرتا ہے
سفتی شدہ دلیوربلز
|
گریڈ
|
دلوں والے
|
سبک
|
استعمالات
|
|
non-GMP
|
دوائی مادہ، mRNA
|
0.1~10 ملی گرام (mRNA)
|
پریکلینیکل تحقیق جیسے سیل ٹرانس فیکشن، تحلیلی طریقہ کار کی ترقی، پر استیبیلٹی مطالعات، فارمیوشن ترقی
|
|
ڈرگ پروڈکٹ، LNP-mRNA
|
|
GMP، صفائی
|
دوائی مادہ، mRNA
|
10 ملی گرام ~ 70 گرام
|
تحقیقی نئے دوا (IND)، بالینیال محاصرہ اجازت (CTA)، بالینیال محاصرہ صلاحیت، بائولاجیک لائنسس ایپلیکیشن (BLA)، تجارتی صلاحیت
|
|
ڈرگ پروڈکٹ، LNP-mRNA
|
5000 بوتل یا پری-فائلڈ سائرن/کارٹریجز
|
mRNA ثراپیوٹکس پائپلائنز برائے سسٹک فائبrosis
|
کوڈ نام
|
ٹارگٹ پروٹین
|
نمایاں پتے
|
تیار کنندہ
|
آخرین مرحلہ
|
|
MRT5005
|
CFTR پروٹین
|
سیسٹک فائبروزیس
|
ترانزلاٹ بائو، سنوفی
|
فیز I/II
|
|
ARCT-032
|
CFTR پروٹین
|
سیسٹک فائبروزیس
|
ارکچراس تھراپیوٹکس
|
فیز ڈوم
|
|
VX-522, mRNA-3692
|
CFTR پروٹین
|
سیسٹک فائبروزیس
|
مڈرنا تھراپیوٹکس، ورٹیکس فارمیسیوٹیکلز
|
فیز ڈوم
|
|
RCT2100
|
پیشنی کے اپ ڈیٹ پر مشتمل
|
پیشنی کے اپ ڈیٹ پر مشتمل
|
ری کوڈ تھراپیوٹکس
|
پر کلینیکل
|
EN
AR
HR
CS
DA
NL
FI
FR
DE
EL
IT
JA
KO
NO
PL
PT
RO
RU
ES
SV
IW
ID
LV
LT
SR
SK
SL
UK
VI
ET
HU
TH
TR
FA
AF
MS
BE
MK
UR
BN
