W 1961 roku Brenner i wsp. po raz pierwszy odkryli mRNA jako pośrednią substancję dziedziczną w centralnym dogmacie (od DNA, przez RNA, aż do białka). W 1990 r. mRNA transkrybowane in vitro osiągnęły pełną ekspresję poprzez bezpośrednie wstrzyknięcie do komórek ssaków, co po raz pierwszy z sukcesem wykazało, że mRNA może ulegać ekspresji in vivo i że można opracować szczepionki oparte na mRNA.
Od tego czasu wzorce strukturalne, edycja, dostarczanie i inne powiązane technologie mRNA szybko się rozwinęły. Natomiast mRNA ex vivo po raz pierwszy transfekowano do komórek dendrytycznych w 2002 roku w ramach badania klinicznego mającego na celu stymulację cytotoksycznych komórek T przeciwko nowotworowi. W 2020 r. zatwierdzono szczepionki mRNA przeciwko chorobie koronawirusowej 2019 (COVID-19), co dodatkowo zwiększyło zainteresowanie i oczekiwania wobec mRNA. Obecnie aktywnie bada się szczepionki i leki oparte na mRNA pod kątem leczenia różnych chorób, w tym chorób zakaźnych, nowotworów i niedoborów białek/enzymów.
Synteza mRNA in vitro
Modyfikacja czapki 5'
Modyfikacja PolyA
Modyfikacja nukleotydów
System dostarczania mRNA
Szczepionki mRNA
Terapia mRNA
Pozostałe
Odczynnik mRNA
|
Usługi CDMO mRNA
|
Stopień | Dostarczane | Specyfikacja | Zastosowania |
nie-GMP | Substancja lecznicza, mRNA | 0.1 ~ 10 mg (mRNA) | Badania przedkliniczne, takie jak transfekcja komórek, rozwój metod analitycznych, badania wstępnej stabilności, rozwój formulacji |
Produkt leczniczy, LNP-mRNA | |||
GMP, sterylność | Substancja lecznicza, mRNA | 10 mg ~ 70 g | Badany nowy lek (IND), zezwolenie na badanie kliniczne (CTA), dostawa do badań klinicznych, wniosek o licencję biologiczną (BLA), dostawa komercyjna |
Produkt leczniczy, LNP-mRNA | 5000 fiolek lub ampułko-strzykawek/wkładów |