メッセンジャーRNA（mRNA）

mRNA開発のタイムライン

1961 年、ブレナーらは、セントラル ドグマ (DNA から RNA、タンパク質へ) の中間遺伝物質として mRNA を初めて発見しました。 1990年、in vitroで転写されたmRNAが哺乳動物細胞への直接注入によって完全に発現され、mRNAがin vivoで発現できること、そしてmRNAベースのワクチンが開発できることが初めて実証されました。

それ以来、mRNA の構造パターン、編集、送達、およびその他の関連技術は急速に進歩しました。そして、2002 年に癌に対する細胞傷害性 T 細胞を刺激する臨床試験において、生体外 mRNA が初めて樹状細胞にトランスフェクトされました。 2020年には、2019年コロナウイルス感染症（COVID-19）に対するmRNAワクチンが承認され、mRNAへの関心と期待がさらに高まっています。現在、感染症、がん、タンパク質/酵素欠乏症など、さまざまな病気の治療のために、mRNA ベースのワクチンと薬剤が積極的に研究されています。

mRNA合成に関わる技術

mRNAのin vitro合成

5'キャップの変更

ポリA修飾

ヌクレオチド修飾

mRNA 送達システム

mRNAの応用

mRNAワクチン

• ウイルス病原体に対するmRNAワクチン
• 細菌性病原体に対するmRNAワクチン
• がん治療のためのmRNAワクチン
• ネコ科のmRNAワクチン

mRNA治療薬

• mRNAをコードする抗体
• タンパク質代替としての mRNA 治療薬
• メチルマロン酸血症に対する mRNA 治療薬
• 嚢胞性線維症に対する mRNA 治療薬
• OTC欠損症に対するmRNA治療法
• プロピオン酸血症に対する mRNA 治療薬
• 冠動脈疾患に対する mRNA 治療法

その他

• エピゲノムコントローラーとしてのmRNA
• 遺伝子編集用のmRNA

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