V roce 1961 Brenner et al poprvé objevili mRNA jako přechodnou dědičnou látku v centrálním dogmatu (od DNA přes RNA až po protein). V roce 1990 byly in vitro transkribované mRNA plně exprimovány přímou injekcí do savčích buněk, což poprvé úspěšně prokázalo, že mRNA mohou být exprimovány in vivo a že mohou být vyvinuty vakcíny založené na mRNA.
Od té doby strukturní vzor, editace, doručování a další související technologie pro mRNA rychle pokročily. A ex vivo mRNA byly poprvé transfekovány do dendritických buněk v roce 2002 v klinické studii pro stimulaci cytotoxických T-buněk proti rakovině. V roce 2020 byly schváleny mRNA vakcíny proti koronavirovému onemocnění 2019 (COVID-19), což dále zvýšilo zájem a očekávání o mRNA. V současné době jsou vakcíny a léky na bázi mRNA aktivně zkoumány pro léčbu různých onemocnění, včetně infekčních onemocnění, rakoviny a deficitu proteinů/enzymů.
In vitro syntéza mRNA
5' Modifikace uzávěru
Modifikace PolyA
Modifikace nukleotidů
mRNA dodávací systém
mRNA vakcíny
mRNA Therapeutics
jiní
mRNA činidlo
|
mRNA CDMO služby
|
Stupeň | Dodávky | specifikace | Aplikace |
non-GMP | Léčivá látka, mRNA | 0.1~10 mg (mRNA) | Preklinický výzkum, jako je buněčná transfekce, vývoj analytických metod, předstabilizační studie, vývoj formulací |
Lékový produkt, LNP-mRNA | |||
GMP, sterilita | Léčivá látka, mRNA | 10 mg až 70 g | Výzkumný nový lék (IND), Povolení ke klinickému hodnocení (CTA), Dodávka klinického hodnocení, Žádost o biologickou licenci (BLA), Komerční dodávka |
Lékový produkt, LNP-mRNA | 5000 injekčních lahviček nebo předplněných injekčních stříkaček/zásobníků |