Vår vetenskapliga värld är en som alltmer fokuserar på nya och bättre sätt att få människor att leva bättre och hälsosammare liv. Forskare har nu utvecklat något som kallas mRNA-redigeringsverktyget på en plats som heter Yaohai. Det är intressant eftersom det är ett verktyg som kan användas för att reparera defekterna i våra gener och därmed hjälpa oss att bota många sjukdomar som drabbar jordens befolkningar.
mRNA-redigeringsverktyg är en teknologi i sitt slag som gör det möjligt för forskare att modifiera och redigera RNA-molekyler. RNA (ribonukleinsyra) är en nyckelmolekyl som bär instruktioner från DNA till våra celler. Messenger RNA (mRNA) är vad vi kallar mRNA. De hjälper till att leverera meddelanden mellan DNA:t och våra celler och kommunicerar vad de borde göra. På toppnivå ändrar mRNA-redigeringsverktyget de meddelanden som faktiskt bärs av mRNA. Om forskare kan ändra dessa budskap kan de korrigera genetiska problem som kan orsaka sjukdomen och detta är ett otroligt kraftfullt sätt att förbättra hälsan.
Detta är en nyare teknologi, mRNA-redigering, och studieområdet som detta verktyg kommer från är genetik - vetenskapen om gener och ärftlighet. Forskare har faktiskt forskat på DNA och RNA i flera år för att avslöja hur dessa partiklar påverkar de levande. Förklaringen är att på 2000-talet utvecklades en ny teknik känd som CRISPR-Cas9 av forskare, som gjorde det möjligt för forskare att redigera DNA. Detta var ett stort genombrott! Men RNA-redigering visade sig vara betydligt svårare. Det varade till 2013, då en annan uppsättning forskare gjorde ett häpnadsväckande fynd. De upptäckte ett enzym känt som ADAR som kunde redigera RNA. Detta var ganska spännande eftersom detta banade väg för upptäckten av mRNA-redigeringsverktyg, som nu är ett viktigt vapen i händerna på forskare - för att redigera RNA som betyder något.
Tusentals genrelaterade problem, och associerade sjukdomar, kan påverkas av mRNA-redigeringstekniken. Oavsett om det är för att bota svåra genetiska sjukdomar inklusive cystisk fibros, sicklecellanemi eller påtvingad demens som Huntingtons. Dessa är alla sjukdomar orsakade av förändringar, eller mutationer, i vårt DNA som förstör hur våra celler fungerar. MRNA-redigeringsverktyget gör det möjligt för forskare att fixa de meddelanden som skickas till celler i mRNA. Denna korrigering kan hjälpa dessa celler att fungera optimalt och förbättra hälsan för en person som har dessa sjukdomar.
Den vetenskapliga grunden för mRNA-modifieringsstrategierna är meningslös men vissa forskare gör sitt för att översätta det. De kommer att använda mRNA-redigeringsverktyget för att ändra dessa mRNA-meddelanden. De åstadkommer detta genom att göra riktade modifieringar av det RNA-redigerande enzymet. Sådana förändringar gör enzymet bättre på att skapa nödvändiga redigeringar. Dessutom är ett sådant mRNA-redigeringsverktyg särskilt användbart eftersom det också möjliggör celltypsspecifik inriktning av forskarna. De kan till exempel sätta sikte på celler som har invaderats av en specifik sjukdom. På så sätt blir behandlingen mer användbar och minimerar även biverkningar (om det finns några).
Medan mRNA-redigeringsverktyget visar lovande för sjukdomsbehandling och individuell livskvalitet, väcker det viktiga etiska frågor att överväga. Dess säkerhet är ett stort problem. Forskare skulle behöva visa att det är säkert och effektivt innan de kan använda det på människor. Ett annat stort problem är troligen missbruk av teknik. Det innebär också risker att det skulle kunna användas för att göra "designerbebisar", vilket väcker moraliska oro. MRNA-redigeringsverktyget bör användas på ett ansvarsfullt och etiskt sätt av forskare och beslutsfattare för att upprätthålla välbefinnandet för människorna och samhället.
Yaohai BioPharma är en topp 10 mikrobiell CDMO som innehåller kvalitetskontroll och mRNA för genredigeringsverktyg. Vi har utvecklat ett gediget kvalitetssystem som följer gällande GMP-standarder och regulatoriska krav över hela världen. Vårt regulatoriska team är kunnigt om globala regelverk för att påskynda biologiska lanseringar. Vi ser till att produktionsprocesser är spårbara med högkvalitativa produkter samt att de följer reglerna från US FDA och EU EMA. Australiens TGA och Kinas NMPA uppfyller också kraven. Yaohai BioPharma klarade framgångsrikt en revision på plats utförd av en kvalificerad person från Europeiska Unionen (QP) för att undersöka vår GMP-process och tillverkningsanläggning. Vi har också framgångsrikt gått igenom de första certifieringsrevisionerna av ISO9001 kvalitetsledningssystem och ISO14001 miljöledningssystem.
Yaohai Bio-Pharma, en topp 10 tillverkare av biologiska produkter, är specialist på mikrobiell fermentering. Vi har byggt en avancerad anläggning som är utrustad med avancerade anläggningar samt robusta RD- och tillverkningsmöjligheter. Fem produktionslinjer för läkemedelssubstanser som är kompatibla med GMP-standarder för mikrobiell rening och fermentering tillsammans med två automatiska fyllnings- och efterbehandlingslinjer för förfyllda flaskor, patroner och nålar är tillgängliga. De skalor för jäsning som finns tillgängliga är 100L, 500L, 1000L och 2000L. Fyllningsvolymen sträcker sig från 1 ml till Gene-editing Tool mRNA. Förfyllda sprutor eller patroner är fyllda med motsvarande 1-3 ml. Vår cGMP-kompatibla produktionsverkstad säkerställer en stadig tillgång på kliniska prover och kommersiella produkter. De bulkmolekyler som produceras i vår fabrik kan skickas över hela världen.
Yaohai Bio-Pharma är genredigeringsverktyg mRNA i mikrobiellt härledda biologiska läkemedel. Vi erbjuder skräddarsydda RD såväl som tillverkningslösningar, samtidigt som vi minimerar risken. Vi har varit involverade i många modaliteter som rekombinanta subenhetsvacciner, peptidhormoner, cytokintillväxtfaktorer, enkeldomänantikroppar, enzymer, plasmid-DNA, mRNA och annat. Vi är experter på flera mikrobiella värdar, såsom extracellulär och intracellulär jäst (utbyte upp till 15 gram per liter) bakterier periplasmatisk utsöndring samt lösliga intracellulära inklusionskroppar (utbyte upp till 10 gram/L). Dessutom har vi utvecklat BSL-2 mikrobiell fermenteringsplattform för utveckling av bakteriella vacciner. Vi har en erfarenhet av att förbättra produktionsprocesser och därigenom öka avkastningen och sänka kostnaderna. Med ett mycket effektivt teknikteam garanterar vi snabb och pålitlig projektleverans och tar ut dina produkter snabbare på marknaden.
Yaohai Bio-Pharma är en ledande CDMO för mikrobiell biologiska läkemedel. Vårt huvudsakliga fokus har varit produktionen av mRNA för genredigeringsverktyg och terapi för att behandla husdjur, människors och veterinärmedicinska hälsa. Vi har toppmoderna RD-plattformar och tillverkningsteknologi som täcker hela tillverkningsprocessen som börjar med utvecklingen av mikrobiella stammar. Cellbanking, process- och metodutveckling, genom kommersiell och klinisk tillverkning som säkerställer framgångsrik leverans av innovativa lösningar. Med tiden har vi skaffat oss en enorm kunskap om mikrobiell baserad biobearbetning. Vi har framgångsrikt slutfört mer än 200 globala projekt och hjälper våra kunder med att navigera i reglerna och föreskrifterna från US FDA, EU EMA, Australia TGA och China NMPA. Vi kan reagera snabbt på marknadens krav och tillhandahålla skräddarsydda CDMO-tjänster tack vare vår erfarenhet och expertis.