Vår vetenskapliga värld är en som alltmer fokuserar på nya och bättre sätt att göra människor att leva bättre och hälsosammare liv. Forskare har nu utvecklat något som kallas mRNA-redigeringsverktyg på en plats som heter Yaohai. Det är intressant eftersom det är ett verktyg som kan användas för att reparera de defekter i våra gener, och därmed hjälpa oss att läka många sjukdomar som drabbar jordens befolkning.
mRNA-redigeringsverktyget är en teknik av sitt slag som möjliggör för forskare att modifiera och redigera RNA-molekyler. RNA (ribonukleinsyra) är en nyckelmolekyl som bär instruktioner från DNA till våra celler. Budskepparnas RNA (mRNA) är vad vi kallar mRNA. De hjälper till att leverera meddelanden mellan DNA och våra celler, kommunikerar vad de ska göra. På hög nivå gör mRNA-redigeringsverktyget ändringar i de meddelanden som faktiskt bärs av mRNA. Om forskare kan ändra dessa meddelanden, kan de korrigera genetiska problem som kan orsaka sjukdomar och detta är en otroligt kraftfull metod att förbättra hälsan.
Detta är en nyare teknik, mRNA-redigering, och forskningsområdet där detta verktyg kommer ifrån heter genetik – vetenskapen om gener och arv. Forskare har faktiskt studerat DNA och RNA i åratal för att upptäcka hur dessa partiklar påverkar det levande. Orsaken är att under 2000-talet utvecklades en ny teknik som kallas CRISPR-Cas9 av en vetenskapsman, vilket gjorde det möjligt för forskare att redigera DNA. Det var ett stort genombrott! Men RNA-redigering visade sig vara mycket svårare. Det fortsatte så tills 2013, när en annan grupp av forskare gjorde en förvånansvärd upptäckt. De upptäckte ett enzym som kallas ADAR som kunde redigera RNA. Detta var ganska spännande eftersom det öppnade vägen för upptäckten av mRNA-redigeringsverktyget, som nu är ett viktigt vapen i händerna på forskare – att redigera RNA som spelar roll.
Tusentals gener-relaterade problem och deras associerade sjukdomar kan påverkas av mRNA-redigerings tekniken. Oavsett om det gäller att kurera allvarliga arvssjukdomar som cystisk fibros, sjukcellsanemi eller tvingande demenssjukdomar som Huntingtons. Dessa är alla sjukdomar orsakade av förändringar, eller mutationer, i vår DNA som stör hur våra celler fungerar. mRNA-redigeringsverktyget låter forskare korrigera meddelandena som skickas till cellerna i mRNA. Denna korrektion kan hjälpa dessa celler att fungera optimalt och förbättra hälsotillståndet för en person som lider av dessa sjukdomar.
Den vetenskapliga grundläggningen av de mRNA-modifieringsstrategierna är meningslös, men vissa forskare gör sitt bästa för att översätta den. De kommer att använda verktyget för mRNA-redigering för att ändra dessa mRNA-meddelanden. De uppnår detta genom att göra målinriktade ändringar i enzymet för RNA-redigering. Sådana ändringar gör enzymet bättre på att skapa de behövda redigeringarna. Dessutom är ett sådant mRNA-redigeringsverktyg särskilt användbart eftersom det också låter forskarna rikta sig mot specifika celltyper. De kan till exempel fokusera på celler som har blivit infekterade av en viss sjukdom. På detta sätt blir behandlingen mer hjälpsam och håller även eventuella biverkningar (om det finns några) på ett minimum.
Medan redigeringsverktyget för mRNA visar löfte för sjukdomsbehandling och enskild livskvalitet, väcker det viktiga etiska frågor att överväga. Dess säkerhet är en stor oro. Forskare skulle behöva visa att det är både säkert och effektivt innan de kan använda det på människor. En annan större problem är troligen missbruket av tekniken. Det innebär också risken att det används för att skapa "designerbarn", vilket leder till moraliska bekymmer. Redigeringsverktyget för mRNA bör användas på ett ansvarsfullt och etiskt sätt av forskare och politiska beslutsfattare för att bibehålla människors och samhällets välbefinnande.
Yaohai BioPharma är en av de tio främsta mikrobiella CDMO:erna som integrerar kvalitetskontroll och genredigeringsverktyg mRNA. Vi har utvecklat ett robust kvalitetsystem som följer gällande GMP-standarder och regleringskrav över hela världen. Vår regleringsgrupp har kunskap om globala regleringsramar för att påskynda lanseringar av biologiska produkter. Vi ser till att produktionsprocesserna är spårbara med högkvalitativa produkter och samtidigt följer reglerna från US FDA och EU EMA. Australia TGA och Kina NMPA är också i överensstämmelse. Yaohai BioPharma klarte framgångsrikt en platsinspektion utförd av en behörig person från Europeiska unionen (QP) för att granska vår GMP-process och vårt produktionsanläggning. Vi har också framgångsrikt gått igenom de inledande certifieringsgranskningarna av ISO9001-kvalitetchesystemet och ISO14001-miljöhanteringssystemet.
Yaohai Bio-Pharma, en av de tio främsta producenterna av biologiska produkter, är specialist inom mikrobiell färdering. Vi har byggt ett avancerat anläggning utrustat med moderna faciliteter samt starka RD- och tillverkningsförmågor. Fem substansproduceringslinjer som följer GMP-standarder för mikrobiell färdering och reningsprocesser finns tillgängliga, tillsammans med två automatiserade linjer för flaskor, kartuscher och förutfyllda spritpistol. Färderingsmåtten som erbjuds är 100L, 500L, 1000L och 2000L. Fyllningsvolymen sträcker sig från 1ml till genredigeringsverktyg mRNA. Förutfyllda syringor eller kartuscher fylls med motsvarande av 1-3ml. Vår cGMP-kompatibla produktionsverkstad säkerställer en konstant tillförsel av kliniska prov och kommersiella produkter. De bulk-molekyler som produceras i vår fabrik kan levereras världen över.
Yaohai Bio-Pharma är en verktugg för genredigering av mRNA inom mikrobiella biologiska produkter. Vi erbjuder anpassad forskning och utveckling samt tillverkningslösningar, samtidigt som vi minimerar risken. Vi har varit inblandade i flera modaliteter som rekombinanta subenhetsvacciner, peptides hormoner, cytokiner och växtfaktorer, enskifaldiga antikroppar, enzym, plasmid DNA, mRNA och andra. Vi är experter på flera mikrobiella värdar, såsom jäs extracellulär och intracellulär (uppgift upp till 15 gram per liter), bakterier med periplasmisk sekretion och löslig intracellulär inklusionskroppar (uppgift upp till 10 gram/L). Dessutom har vi utvecklat BSL-2-mikrobiell fermenteringsplattform för utveckling av bakteriella vaccin. Vi har en god prestation i att förbättra produktionsprocesser, därmed öka uppgifterna och minska kostnaderna. Med en högkvalitativ teknikgrupp garanterar vi snabb och pålitlig projektleverans och tar dina produkter snabbare till marknaden.
Yaohai Bio-Pharma är en ledande mikrobiell biologisk CDMO. Vår huvudsakliga fokus har varit produktionen av Genredigeringsverktyg mRNA och terapeutiska medel för behandling av husdjur, människor och veterinärhälsovetenskap. Vi har moderna RD-plattformar och tillverknings teknik som täcker hela tillverkningsprocessen, från utvecklingen av mikroberbaserade cellbanker, process- och metodutveckling, till kommersiell och klinisk tillverkning som säkerställer framgångsrik leverans av innovativa lösningar. Med tiden har vi fått ett omfattande kunskapsbank inom mikroberbaserad biotillverkning. Vi har framgångsrikt slutfört mer än 200 globala projekt och hjälper våra kunder att navigera reglerna och föreskrifterna från US FDA, EU EMA, Australien TGA och Kina NMPA. Tack vare vår erfarenhet och expertis kan vi reagera snabbt på marknadens krav och erbjuda anpassade CDMO-tjänster.