De opkomst en belofte van cel- en gentherapie

Cel- en gentherapie (CGT) is een geavanceerde medische benadering die zowel gen- als celtherapie omvat. Gentherapie is gericht op het genezen van ziekten door de expressie van individuele genen toe te voegen, te wijzigen of te onderdrukken of door abnormale genen te repareren. Celtherapie maakt daarentegen gebruik van bio-engineeringmethoden om cellen met specifieke functies te verkrijgen, die vervolgens worden uitgebreid en speciaal in vitro worden gekweekt om hun immuuncapaciteiten te verbeteren, pathogenen en tumorcellen te doden en zo het effect te bereiken van het behandelen van bepaalde ziekten.

Vergeleken met traditionele geneesmiddelen op basis van kleine moleculen en antilichamen heeft CGT het voordeel dat het de beperkingen van de regulering op eiwitniveau overwint, waardoor de behandeling van zeldzame ziekten mogelijk wordt door genexpressie, uitschakeling of in vitro modificatie op moleculair niveau. Meer dan 20 CGT-producten zijn goedgekeurd voor marketing, voornamelijk gebruikt voor de behandeling van ziekten zoals diffuus grootcellig B-cellymfoom, B-cel acute lymfatische leukemie, mantelcellymfoom en multipel myeloom.

In de toekomst zal het toepassingsgebied van CGT-producten nog breder worden, met verwachte ontwikkelingen voor de behandeling van een reeks ziekten, waaronder hiv-infectie, kanker, hematologische ziekten, neurologische ziekten en genetische ziekten. Het bereidingsproces van CGT-producten is echter relatief complex, waarbij plasmideproductie en virusproductie kritische stappen zijn.

Tijdens het voorbereidingsproces is de eerste stap het verkrijgen van normale genen en het construeren ervan in vectoren. Hoewel het amplificeren van het doelfragment met behulp van een normaal genoom als template een gebruikelijke aanpak is, kan het uitdagingen tegenkomen zoals moeilijk te amplificeren sequenties en mutaties in amplificatieproducten. Daarom kiezen de meeste onderzoekers of bedrijven voor gensynthese om direct een geconstrueerde normale genvector te verkrijgen, wat de cyclus van medicijnontwikkeling en -productie aanzienlijk verkort.

Yaohai Bio-Pharma kan one-stop services leveren voor gensynthese en vectorconstructie, van sequentie tot plasmide. Onze decennialange uitgebreide ervaring en meer dan honderd projecten hebben ons in staat gesteld om de behoeften van klanten beter te begrijpen en te bevredigen.

We zijn ook actief op zoek naar institutionele of individuele mondiale partners. Wij bieden de meest concurrerende verloning in de branche. Als u vragen heeft, neem dan gerust contact met ons op: [email protected]