1961 m. Brenneris ir kt. pirmą kartą atrado mRNR kaip tarpinę paveldimą medžiagą centrinėje dogmoje (nuo DNR iki RNR iki baltymų). 1990 m. in vitro transkribuotos mRNR buvo visiškai išreikštos tiesiogine injekcija į žinduolių ląsteles, pirmą kartą sėkmingai įrodant, kad mRNR gali būti ekspresuojamos in vivo ir kad galima sukurti mRNR pagrindu sukurtas vakcinas.
Nuo tada mRNR struktūrinis modelis, redagavimas, pristatymas ir kitos susijusios technologijos sparčiai tobulėjo. O ex vivo mRNR pirmą kartą buvo transfekuotos į dendritines ląsteles 2002 m. klinikiniame tyrime, skirto citotoksinių T ląstelių stimuliavimui nuo vėžio. 2020 m. patvirtintos mRNR vakcinos nuo koronavirusinės ligos 2019 (COVID-19), o tai dar labiau padidino susidomėjimą mRNR ir lūkesčius. Šiuo metu aktyviai tiriamos mRNR pagrindu pagamintos vakcinos ir vaistai, skirti gydyti įvairias ligas, įskaitant infekcines ligas, vėžį ir baltymų / fermentų trūkumą.
MRNR sintezė in vitro
5' dangtelio modifikacija
PolyA modifikacija
Nukleotidų modifikavimas
mRNR pristatymo sistema
iRNR vakcinos
mRNR terapija
kiti
mRNR reagentas
|
mRNR CDMO paslaugos
|
Klasė | Pristatomos | detalizavimas | Programos |
ne GMP | Vaistinė medžiaga, mRNR | 0.1–10 mg (mRNR) | Ikiklinikiniai tyrimai, pvz., ląstelių transfekcija, analitinio metodo kūrimas, ikistabilumo tyrimai, preparatų kūrimas |
Vaisto produktas, LNP-mRNR | |||
GMP, sterilumas | Vaistinė medžiaga, mRNR | 10 mg ~ 70 g | Naujas tiriamasis vaistas (IND), klinikinių tyrimų leidimas (CTA), klinikinių tyrimų tiekimas, biologinės licencijos paraiška (BLA), komercinis tiekimas |
Vaisto produktas, LNP-mRNR | 5000 buteliukų arba užpildytų švirkštų/užtaisų |