Brenner és munkatársai 1961-ben fedezték fel először az mRNS-t, mint köztes örökletes anyagot a központi dogmában (a DNS-től az RNS-ig és a fehérjéig). 1990-ben az in vitro átírt mRNS-eket emlőssejtekbe történő közvetlen injektálással teljes mértékben expresszálták, első alkalommal bizonyítva sikeresen, hogy mRNS-ek expresszálhatók in vivo, és hogy mRNS-alapú vakcinákat lehet kifejleszteni.
Azóta az mRNS-ek szerkezeti mintázata, szerkesztése, szállítása és más kapcsolódó technológiák gyorsan fejlődtek. Ex vivo mRNS-eket pedig először 2002-ben transzfektáltak dendrites sejtekbe a citotoxikus T-sejtek rák elleni stimulálását célzó klinikai vizsgálat során. 2020-ban jóváhagyták a 2019-es koronavírus-betegség (COVID-19) elleni mRNS vakcinákat, ami tovább növelte az mRNS iránti érdeklődést és elvárásokat. Jelenleg aktívan vizsgálják az mRNS-alapú vakcinákat és gyógyszereket különféle betegségek, köztük a fertőző betegségek, a rák és a fehérje/enzimhiány kezelésére.
Az mRNS in vitro szintézise
5' sapka módosítása
PolyA módosítás
Nukleotidok módosítása
mRNS Szállító Rendszer
mRNS vakcinák
mRNS-terápia
Egyéb
mRNS-reagens
|
mRNS CDMO szolgáltatások
|
Fokozat | teljesítések | Leírás | Alkalmazási területek |
nem GMP | Gyógyszer, mRNS | 0.1-10 mg (mRNS) | Preklinikai kutatások, például sejttranszfekció, analitikai módszerfejlesztés, pre-stabilitási vizsgálatok, készítményfejlesztés |
Gyógyszerkészítmény, LNP-mRNS | |||
GMP, sterilitás | Gyógyszer, mRNS | 10 mg-70 g | Új vizsgálati gyógyszer (IND), Klinikai vizsgálat engedélyezése (CTA), Klinikai vizsgálati ellátás, Biológiai engedélykérelem (BLA), Kereskedelmi szállítás |
Gyógyszerkészítmény, LNP-mRNS | 5000 injekciós üveg vagy előretöltött fecskendő/patron |