I 1961 opdagede Brenner et al for første gang mRNA som et mellemliggende arvestof i det centrale dogme (fra DNA, til RNA, til protein). I 1990 blev in vitro transskriberede mRNA'er fuldt ud udtrykt ved direkte injektion i pattedyrsceller, hvilket med succes demonstrerede for første gang, at mRNA'er kunne udtrykkes in vivo, og at mRNA-baserede vacciner kunne udvikles.
Siden da har strukturelt mønster, redigering, levering og andre relaterede teknologier for mRNA'er udviklet sig hurtigt. Og ex vivo mRNA'er blev først transficeret ind i dendritiske celler i 2002 i det kliniske forsøg til stimulering af cytotoksiske T-celler mod cancer. I 2020 blev mRNA-vacciner mod coronavirus sygdom 2019 (COVID-19) godkendt, hvilket yderligere har øget interessen og forventningen til mRNA. I øjeblikket bliver mRNA-baserede vacciner og lægemidler aktivt undersøgt til behandling af en række sygdomme, herunder infektionssygdomme, cancer og protein/enzymmangel.
In vitro syntese af mRNA
5' Cap Modifikation
PolyA modifikation
Nukleotidmodifikation
mRNA leveringssystem
mRNA-vacciner
mRNA Terapeutik
Andre
mRNA-reagens
|
mRNA CDMO-tjenester
|
Grade | Leverancer | Specification | Applikationer |
ikke-GMP | Lægemiddelstof, mRNA | 0.1~10 mg (mRNA) | Præklinisk forskning såsom celletransfektion, analysemetodeudvikling, præstabilitetsstudier, formuleringsudvikling |
Lægemiddelprodukt, LNP-mRNA | |||
GMP, Sterilitet | Lægemiddelstof, mRNA | 10 mg~70 g | Nyt undersøgelseslægemiddel (IND), autorisation til klinisk forsøg (CTA), levering af kliniske forsøg, ansøgning om biologisk licens (BLA), kommerciel levering |
Lægemiddelprodukt, LNP-mRNA | 5000 hætteglas eller fyldte sprøjter/patroner |