1961. aastal avastasid Brenner jt esimest korda mRNA kui vahepealse päriliku aine keskses dogmas (DNA-st, RNA-st valguni). 1990. aastal ekspresseeriti in vitro transkribeeritud mRNA-sid täielikult otse süstimisega imetajarakkudesse, mis näitas esimest korda edukalt, et mRNA-sid saab ekspresseerida in vivo ja et mRNA-põhiseid vaktsiine on võimalik välja töötada.
Sellest ajast alates on mRNA-de struktuurne muster, redigeerimine, kohaletoimetamine ja muud seotud tehnoloogiad kiiresti arenenud. Ja ex vivo mRNA-d transfekteeriti esmakordselt dendriitrakkudesse 2002. aastal kliinilises uuringus tsütotoksiliste T-rakkude stimuleerimiseks vähi vastu. 2020. aastal kiideti heaks mRNA vaktsiinid koroonaviirushaiguse 2019 (COVID-19) vastu, mis on veelgi suurendanud huvi ja ootusi mRNA vastu. Praegu uuritakse aktiivselt mRNA-põhiseid vaktsiine ja ravimeid mitmesuguste haiguste, sealhulgas nakkushaiguste, vähi ja valgu/ensüümi puudulikkuse raviks.
mRNA in vitro süntees
5' korgi modifikatsioon
PolyA modifikatsioon
Nukleotiidide modifitseerimine
mRNA kohaletoimetamise süsteem
mRNA vaktsiinid
mRNA teraapia
teised
mRNA reaktiiv
|
mRNA CDMO teenused
|
Klass | Saavutused | spetsifikatsioon | Rakendused |
mitte-GMP | Ravim, mRNA | 0.1-10 mg (mRNA) | Prekliinilised uuringud, nagu rakkude transfektsioon, analüüsimeetodi väljatöötamine, stabiilsuse-eelsed uuringud, preparaadi väljatöötamine |
Ravimtoode, LNP-mRNA | |||
GMP, steriilsus | Ravim, mRNA | 10 mg ~ 70 g | Uuritav uus ravim (IND), kliinilise uuringu luba (CTA), kliiniliste uuringute pakkumine, bioloogilise litsentsi taotlus (BLA), kaubanduslik tarne |
Ravimtoode, LNP-mRNA | 5000 viaali või eeltäidetud süstalt/kolbampulli |