Leta 1961 so Brenner in drugi prvič odkrili mRNK kot vmesno dedno snov v osrednji dogmi (od DNK do RNK do proteina). Leta 1990 so bile in vitro prepisane mRNA v celoti izražene z neposrednim vbrizgavanjem v celice sesalcev, kar je prvič uspešno dokazalo, da je mogoče mRNA izražati in vivo in da je mogoče razviti cepiva na osnovi mRNA.
Od takrat so strukturni vzorec, urejanje, dostava in druge povezane tehnologije za mRNA hitro napredovale. In ex vivo mRNA so bile prvič transfektirane v dendritične celice leta 2002 v kliničnem preskušanju za stimulacijo citotoksičnih T-celic proti raku. Leta 2020 so bila odobrena mRNA cepiva proti koronavirusni bolezni 2019 (COVID-19), kar je še povečalo zanimanje in pričakovanja za mRNA. Trenutno se cepiva in zdravila na osnovi mRNA aktivno preiskujejo za zdravljenje različnih bolezni, vključno z nalezljivimi boleznimi, rakom in pomanjkanjem beljakovin/encimov.
In vitro sinteza mRNA
5' Modifikacija kapice
Modifikacija PolyA
Modifikacija nukleotidov
Sistem za dostavo mRNA
Cepiva proti mRNA
mRNA terapevtika
drugi
mRNA reagent
|
Storitve mRNA CDMO
|
Razred | Rezultat | Tehnični podatki | Aplikacije |
ne-GMP | Zdravilna snov, mRNA | 0.1~10 mg (mRNA) | Predklinične raziskave, kot je transfekcija celic, razvoj analitične metode, študije pred stabilnostjo, razvoj formulacije |
Zdravilo, LNP-mRNA | |||
GMP, sterilnost | Zdravilna snov, mRNA | 10 mg~70 g | Novo zdravilo v raziskavi (IND), avtorizacija kliničnega preskušanja (CTA), dobava kliničnega preskušanja, vloga za biološko licenco (BLA), komercialna dobava |
Zdravilo, LNP-mRNA | 5000 vial ali napolnjenih injekcijskih brizg/vložkov |