בשנת 1961, ברנר וחב' גילו לראשונה את mRNA כחומר תורשתי ביניים בדוגמה המרכזית (מ-DNA, ל-RNA ועד לחלבון). בשנת 1990, רכיבי mRNA מתומללים במבחנה באו לידי ביטוי מלא על ידי הזרקה ישירה לתאי יונקים, מה שהוכיח לראשונה בהצלחה שניתן לבטא mRNAs in vivo ושניתן לפתח חיסונים מבוססי mRNA.
מאז, דפוסים מבניים, עריכה, מסירה וטכנולוגיות קשורות אחרות עבור mRNA התקדמו במהירות. ו-mRNA ex vivo הועברו לראשונה לתאים דנדריטים בשנת 2002 בניסוי הקליני לגירוי של תאי T ציטוטוקסיים נגד סרטן. בשנת 2020 אושרו חיסוני mRNA נגד מחלת הקורונה 2019 (COVID-19), מה שהגביר עוד יותר את העניין והציפיות ב-mRNA. נכון לעכשיו, חיסונים ותרופות מבוססי mRNA נחקרים באופן פעיל לטיפול במגוון מחלות, כולל מחלות זיהומיות, סרטן ומחסור בחלבון/אנזים.
סינתזה חוץ גופית של mRNA
שינוי כובע 5'
שינוי PolyA
שינוי נוקלאוטידים
מערכת אספקת mRNA
חיסונים mRNA
mRNA Therapeutics
אחרים
מגיב mRNA
|
שירותי mRNA CDMO
|
ציון | תוצרים | מִפרָט | יישומים |
ללא GMP | חומר סמים, mRNA | 0.1~10 מ"ג (mRNA) | מחקר פרה-קליני כגון טרנספקציה של תאים, פיתוח שיטות אנליטיות, מחקרים קדם-יציבות, פיתוח פורמולציות |
מוצר תרופתי, LNP-mRNA | |||
GMP, סטריליות | חומר סמים, mRNA | 10 מ"ג ~ 70 גרם | תרופה חדשה למחקר (IND), אישור ניסויים קליניים (CTA), אספקת ניסויים קליניים, בקשה לרישיון ביולוגי (BLA), אספקה מסחרית |
מוצר תרופתי, LNP-mRNA | 5000 בקבוקונים או מזרקים/מחסניות מלאים מראש |