1961'de Brenner ve arkadaşları mRNA'yı ilk kez merkezi dogmada (DNA'dan RNA'ya, proteine) ara kalıtsal bir madde olarak keşfettiler. 1990 yılında, in vitro kopyalanan mRNA'lar, memeli hücrelerine doğrudan enjeksiyonla tamamen eksprese edildi; bu, mRNA'ların in vivo olarak eksprese edilebileceğini ve mRNA bazlı aşıların geliştirilebileceğini ilk kez başarıyla gösterdi.
O zamandan bu yana mRNA'lara yönelik yapısal desen, düzenleme, dağıtım ve diğer ilgili teknolojiler hızla ilerledi. Ex vivo mRNA'lar ilk kez 2002 yılında sitotoksik T hücrelerinin kansere karşı uyarılmasına yönelik klinik deneyde dendritik hücrelere transfekte edildi. 2020 yılında koronavirüs hastalığı 2019'a (COVID-19) karşı mRNA aşılarının onaylanması, mRNA'ya olan ilgiyi ve beklentiyi daha da artırdı. Şu anda mRNA bazlı aşılar ve ilaçlar, bulaşıcı hastalıklar, kanser ve protein/enzim eksikliği dahil olmak üzere çeşitli hastalıkların tedavisi için aktif olarak araştırılmaktadır.
mRNA'nın İn Vitro Sentezi
5' Kapak Değişikliği
PolyA Değişikliği
Nükleotid Modifikasyonu
mRNA Dağıtım Sistemi
mRNA Aşıları
mRNA Terapötikleri
Diğer
mRNA Reaktifi
|
mRNA CDMO Hizmetleri
|
sınıf | Teslim | Özellikler | Uygulamalar |
GMP dışı | İlaç Maddesi, mRNA | 0.1~10 mg (mRNA) | Hücre transfeksiyonu, Analitik yöntem geliştirme, Stabilite öncesi çalışmalar, Formülasyon geliştirme gibi klinik öncesi araştırmalar |
İlaç Ürünü, LNP-mRNA | |||
GMP, Sterilite | İlaç Maddesi, mRNA | 10mg~70 gr | Araştırmaya yönelik yeni ilaç (IND),Klinik deneme izni (CTA), Klinik deneme temini, Biyolojik lisans başvurusu (BLA),Ticari tedarik |
İlaç Ürünü, LNP-mRNA | 5000 şişe veya önceden doldurulmuş şırınga/kartuş |