У 1961 г. Бренер і інш упершыню адкрылі мРНК як прамежкавую спадчынную субстанцыю ў цэнтральнай догме (ад ДНК да РНК і да бялку). У 1990 г. транскрыпаваныя in vitro мРНК былі цалкам экспрэсаваныя шляхам прамой ін'екцыі ў клеткі млекакормячых, што ўпершыню паспяхова прадэманстравала магчымасць экспрэсіі мРНК in vivo і магчымасць распрацоўкі вакцын на аснове мРНК.
З тых часоў структурны ўзор, рэдагаванне, дастаўка і іншыя звязаныя з мРНК тэхналогіі хутка развіваліся. Упершыню мРНК ex vivo былі трансфікаваныя ў дендрытныя клеткі ў 2002 годзе падчас клінічных выпрабаванняў для стымуляцыі цітотоксіческой Т-клетак супраць рака. У 2020 годзе мРНК-вакцыны супраць каранавіруснай хваробы 2019 (COVID-19) былі зацверджаны, што яшчэ больш павялічыла цікавасць і чаканне мРНК. У цяперашні час вакцыны і лекі на аснове мРНК актыўна даследуюцца для лячэння розных захворванняў, уключаючы інфекцыйныя захворванні, рак і дэфіцыт бялку/ферментаў.
Сінтэз мРНК in vitro
Мадыфікацыя шапкі 5'
Мадыфікацыя PolyA
Мадыфікацыя нуклеатыдаў
Сістэма дастаўкі мРНК
мРНК-вакцыны
Тэрапеўтычныя сродкі мРНК
іншыя
мРНК рэагент
|
Паслугі мРНК CDMO
|
Клас | Чаканыя вынікі | спецыфікацыя | прыкладанняў |
не-GMP | Лекавае рэчыва, мРНК | 0.1~10 мг (мРНК) | Даклінічныя даследаванні, такія як трансфекцыя клетак, распрацоўка аналітычных метадаў, даследаванні папярэдняй стабільнасці, распрацоўка рэцэптуры |
Прэпарат, LNP-мРНК | |||
GMP, стэрыльнасць | Лекавае рэчыва, мРНК | 10 мг~70 г | Даследаванне новага лекавага сродку (IND), дазвол на правядзенне клінічных выпрабаванняў (CTA), пастаўка для клінічных выпрабаванняў, заяўка на ліцэнзію на біялагічны прэпарат (BLA), камерцыйная пастаўка |
Прэпарат, LNP-мРНК | 5000 флаконаў або папярэдне запоўненых шпрыцаў/картрыджаў |